Nghiên cứu và phát triển tế bào gốc đã cách mạng hóa nền y học hiện đại, mang lại tiềm năng chưa từng có trong việc điều trị vô số bệnh tật, gia tăng cơ hội sống cho rất nhiều bệnh nặng. Tế bào gốc có khả năng biệt hóa thành nhiều loại tế bào chuyên biệt khác nhau, nhờ thế chúng trở thành công cụ vô giá cho công nghệ y học tái tạo, mô hình hóa bệnh tật và khám phá nhiều giải pháp thuốc mới. Sự phát triển của công nghệ tế bào gốc là nỗ lực toàn cầu, với sự đóng góp của các nhà nghiên cứu, bác sĩ lâm sàng và các nhà hoạch định chính sách trên toàn thế giới. Và không nằm ngoài sự phát triển này, tế bào gốc Nhật Bản cũng đang trong quá trình đẩy mạnh nghiên cứu và đã đạt được những bước tiến ấn tượng.
Mục lục
Thông tin cơ bản về Tế bào gốc
Tế bào gốc là gì?
Tế bào gốc là tế bào có khả năng biệt hóa thành nhiều loại tế bào, tế bào có chức năng khác nhau trong cơ thể động vật và con người. Hoạt động như hệ thống sửa chữa của cơ thể, những tế bào này hiện được sử dụng rộng rãi trong y học và giúp y học tái tạo trở thành một ngành kinh doanh khả thi. Các liệu pháp y học dựa trên tế bào gốc được sử dụng để điều trị nhiều loại bệnh mãn tính. Các bệnh được điều trị bao gồm các bệnh về huyết học và ung thư, do số lượng bệnh nhân đông nên hiện đã có nhiều công ty tham gia vào thị trường này.
Công nghệ Tế bào gốc xuất hiện từ bao giờ?
Lịch sử nghiên cứu tế bào gốc bắt nguồn từ giữa thế kỷ XX, bắt nguồn với việc phát hiện ra tế bào gốc phôi ở chuột vào năm 1981. Phát hiện đột phá này đã mở đường cho việc khám phá sâu hơn về tiềm năng của tế bào gốc trong y học tái tạo. Trong nhiều thập kỷ, các nhà nghiên cứu đã có những bước tiến đáng kể trong việc tìm hiểu sinh học tế bào gốc và khai thác tiềm năng điều trị của chúng.
Một trong những tiến bộ đáng chú ý nhất trong nghiên cứu tế bào gốc là sự phát triển của tế bào gốc đa năng cảm ứng (iPSC). Năm 2006, các nhà khoa học đã tái lập trình thành công các tế bào trưởng thành, chẳng hạn như tế bào da, sang trạng thái đa năng, bắt chước các đặc tính của tế bào gốc phôi. Bước đột phá này không chỉ phá vỡ những lo ngại về đạo đức liên quan đến tế bào gốc phôi mà còn mở ra những con đường mới cho y học cá nhân hóa và mô hình bệnh tật.
Nghiên cứu tế bào gốc thực sự là một nỗ lực mang tính toàn cầu, với các quốc gia trên thế giới đầu tư vào cả nghiên cứu cơ bản và nghiên cứu tịnh tiến theo thời gian. Hoa Kỳ, Châu Âu, Nhật Bản và Trung Quốc là một trong những quốc gia hàng đầu trong nghiên cứu tế bào gốc, với các sáng kiến tài trợ mạnh mẽ và các tổ chức nghiên cứu tiên tiến thúc đẩy tiến bộ trong lĩnh vực này.
Nhu cầu hiện tại của Liệu pháp điều trị bằng Tế bào gốc
Hiện nay, tỷ lệ mắc các bệnh mãn tính ngày càng tăng trên toàn thế giới, nguồn tài trợ sẵn có cho nghiên cứu tế bào gốc, số lượng các cơ sở liên quan đến liệu pháp tế bào và y học tái tạo được phê duyệt ngày càng tăng cũng như số lượng thử nghiệm lâm sàng dựa trên tế bào gốc ngày càng nhiều hơn đang làm tăng nhu cầu thị trường trên toàn thế giới. Trong những ngày đầu ứng dụng lâm sàng tế bào gốc, tế bào ES là trụ cột của nghiên cứu tế bào gốc và nhu cầu sử dụng phôi được tạo ra từ trứng được thụ tinh đã đặt ra các vấn đề về đạo đức. Tuy nhiên, với việc thành lập tế bào iPS, các vấn đề đạo đức mà tế bào ES vốn còn tồn tại đã được xóa bỏ và việc sử dụng chúng nhanh chóng được mở rộng. Giờ đây, việc kinh doanh tế bào iPS đang được thúc đẩy mạnh mẽ hơn.
Phản ứng nhanh chóng với các xu hướng bệnh tật mới nhất, vào tháng 9 năm 2020, Stemedica Cell Technologies đã nhận được sự chấp thuận từ Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho các tế bào gốc trung mô dị sinh tiêm tĩnh mạch (MSC) được phát triển để chữa trị cho những bệnh nhân mắc bệnh Covid-19 từ trung bình đến nặng. FDA (Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm) đã cấp phê duyệt Thuốc mới Điều tra (IND) cho MSC. Nhiều đơn vị nghiên cứu của các ngành – học viện – chính phủ, bao gồm các ngành công nghiệp, chính phủ và các tổ chức nghiên cứu, đã được thành lập để tiến từ nghiên cứu cơ bản đến nghiên cứu ứng dụng cùng một lúc và thiết lập một phương pháp điều trị có thể được sử dụng trong phòng khám càng nhanh càng tốt.
Mặt khác, chi phí nghiên cứu cao đang trở thành một vấn đề và lợi nhuận đang được tranh luận. Trong báo cáo này, các loại tế bào được nghiên cứu trên thị trường này là tế bào gốc có nguồn gốc từ mô mỡ, tế bào gốc trung mô, tế bào gốc có nguồn gốc từ tủy xương, tế bào gốc có nguồn gốc từ nhau thai và tế bào gốc có nguồn gốc từ dây rốn, với các tế bào iPS được thêm vào danh sách. Tuy nhiên, các tế bào iPS được xử lý khác nhau vì bước thiết lập các tế bào iPS từ các tế bào của chính mình cũng phải được tính đến.
Các phương pháp điều trị được tóm tắt riêng biệt là liệu pháp tế bào gốc đồng loại và liệu pháp tế bào gốc tự thân, và tế bào iPS được kết hợp vào liệu pháp tế bào gốc tự thân. Liệu pháp sử dụng tế bào gốc có nguồn gốc từ mô mỡ và các tế bào gốc khác được lấy từ cơ thể của chính mình là liệu pháp tế bào gốc tự thân, nhưng việc tạo ra các tế bào iPS bằng cách thu hoạch tế bào soma cũng được phân loại rộng rãi là liệu pháp tế bào gốc tự thân, đó là lý do tại sao sự phân loại này được giả định đã được thực hiện.
Quy mô thị trường trị liệu bằng tế bào gốc tới năm 2028
Dự báo thị trường liệu pháp tế bào gốc từ năm 2022 đến 2028
Report Ocean, một công ty chuyên viết báo cáo nghiên cứu thị trường, cung cấp các báo cáo nghiên cứu thị trường về nhiều sản phẩm khác nhau như năng lượng, máy móc,… vừa công bố một báo cáo dự báo về thị trường liệu pháp tế bào gốc toàn cầu.
Theo đó, các số liệu thống kê trong báo cáo cho thấy, tính đến năm 2021, thị trường trị liệu bằng tế bào gốc có giá trị khoảng 160,52 triệu USD và báo cáo ước tính rằng thị trường này sẽ tăng trưởng với tốc độ hơn 16,5% trong giai đoạn dự báo từ năm 2022 – 2028.
Theo Report Ocean, sự tăng trưởng này không giống bong bóng mà là tốc độ tăng trưởng khá “lành mạnh” và thị trường liệu pháp tế bào gốc dự kiến sẽ tăng trưởng với tốc độ ổn định trong những năm tới.
Xu hướng thị trường Trị liệu bằng Tế bào gốc theo khu vực
Thị trường trị liệu tế bào gốc toàn cầu có thể được chia thành Châu Á Thái Bình Dương, Bắc Mỹ, Châu Âu, Châu Mỹ Latinh và phần còn lại của thế giới.
Khu vực Bắc Mỹ của Hoa Kỳ và Canada đã trở thành khu vực dẫn đầu thế giới về thị phần do số lượng thử nghiệm lâm sàng ngày càng tăng và xu hướng tài trợ công cũng như tư nhân ngày càng nhiều để phát triển các sản phẩm an toàn, hiệu quả và sản phẩm trị liệu tế bào gốc hiệu quả.
Trong khi đó, khu vực Châu Á – Thái Bình Dương được dự đoán sẽ tăng trưởng mạnh nhất trong khoảng thời gian từ năm 2022 đến 2028. Khu vực này dự kiến sẽ được thúc đẩy bởi sự hiện diện của Nhật Bản – quốc gia sản xuất tế bào iPS và Trung Quốc – quốc gia có dân số đông. Việc phát triển tế bào gốc Nhật Bản đang được đánh giá cao và đáp ứng được kỳ vọng của ngành y tế thế giới. Sự hỗ trợ ngày càng lớn của chính phủ, đầu tư ngày càng tăng vào lĩnh vực chăm sóc sức khỏe và số lượng bệnh nhân ngày càng đông ở Trung Quốc đại lục đang tìm kiếm các liệu pháp dựa trên tế bào gốc như y học tái tạo là những yếu tố thuận lợi cho sự phát triển của thị trường trị liệu tế bào gốc ở khu vực này.
Tăng trưởng ở châu Âu dự kiến sẽ không đáng kể trong khoảng thời gian từ năm 2022 đến 2028, nhưng số lượng công ty tham gia thị trường dự kiến sẽ tăng và quy mô sản xuất các sản phẩm trị liệu tế bào gốc cũng tương tự, ngay cả khi số lượng bệnh nhân được điều trị được điều trị có thể ổn định phần nào.
Vì nguồn tài trợ công ở Châu Mỹ Latinh chắc chắn thấp hơn so với các khu vực khác, nên điều quan trọng không phải là nghiên cứu và phát triển nhiều bằng số lượng bệnh nhân được điều trị ở các khu vực khác. Câu hỏi có thể là sẽ có bao nhiêu trợ cấp công cộng và các hình thức hỗ trợ khác cho y học tái tạo, vì mọi người sẽ phải sẵn sàng trả chi phí y tế khá cao nếu họ phải tự mình điều trị.
Ở các lĩnh vực khác, chi phí nghiên cứu liệu pháp tế bào gốc và sự sẵn có của các cơ sở y tế dự kiến sẽ là một lực cản và dự kiến sẽ không có nhiều tăng trưởng.
Các công ty hàng đầu trên thế giới về công nghệ tế bào gốc
Báo cáo nhấn mạnh các công ty được kỳ vọng sẽ phát triển và có tính cạnh tranh cao hơn trong tương lai.
Các công ty được nêu trong báo cáo bao gồm Smith & Nephew plc (Anh), Medipost (Hàn Quốc), Antherogen (Hàn Quốc), Kose Corporation (Nhật Bản), NuVasive (Mỹ/Nhật), RTI Surgical (Mỹ), AlloSource (Mỹ), JCR Pharmaceuticals (Nhật Bản), Công ty TNHH Dược phẩm Takeda (Nhật Bản) và Stemputics Research (Ấn Độ). Một số công ty Nhật Bản cũng được niêm yết, bao gồm Công ty TNHH Dược phẩm Takeda và công ty mỹ phẩm KOSÉ Corporation.
Kose tập trung vào vẻ đẹp dựa trên tế bào gốc hơn là thuốc tái tạo và mỹ phẩm làm trắng da. Yukuhada Sei đã bán rất chạy từ năm 1985 và trở thành sản phẩm bán chạy nhất, nhờ thế mà chúng trở nên phổ biến ở Trung Quốc và các nước Đông Nam Á khác. Trong nước (khách du lịch đến thăm Nhật Bản trước thảm họa Covid-19), người ta thấy người Trung Quốc mua số lượng lớn loại mỹ phẩm Seyukabe Sei này.
Tại Trung Quốc, Kose là nhà sản xuất mỹ phẩm và làm đẹp nổi tiếng nhờ tính hiệu quả của sản phẩm Setsu-Kasei và người ta tin rằng, công ty sẽ tận dụng đà này để thâm nhập vào ngành công nghiệp làm đẹp dựa trên tế bào gốc của Trung Quốc. Takeda được xếp vào loại công ty dược phẩm lớn ở Nhật Bản, nhưng trên toàn cầu, các công ty dược phẩm của Nhật Bản không lớn và Takeda là công ty Nhật Bản đứng đầu thế giới, đứng thứ 11.
Pfizer, AbbVie, J & J và Merck ở Mỹ, Roche và Novartis ở Thụy Sĩ, GSK và AstraZeneca ở Anh là những công ty dược phẩm hàng đầu thế giới. Nhưng theo báo cáo này, Takeda có thể gia nhập hàng ngũ các công ty dược phẩm hàng đầu thế giới nếu nó phát triển các sản phẩm tế bào gốc. Báo cáo cho rằng với sự phát triển của các sản phẩm tế bào gốc, Takeda có thể trở thành một trong những công ty dược phẩm hàng đầu thế giới.
Công nghệ tế bào gốc Nhật Bản đã và đang phát triển
Lợi thế của việc mở rộng thị trường
Nhiều người có thể cảm thấy rằng chăm sóc y tế và kinh doanh, bao gồm cả cuộc sống con người và kinh doanh, không phải là sự kết hợp thuận lợi theo quan niệm giá trị của người Nhật. Tuy nhiên, nếu chăm sóc y tế trở thành một ngành kinh doanh và lợi nhuận ổn định thì sẽ có những lợi thế đáng kể.
Để biến nó thành một doanh nghiệp, doanh nghiệp đó không thể hoạt động bền vững và có nền tảng vững chắc nếu chỉ cung cấp cho một số rất ít người. Nó chỉ có thể bắt đầu hoạt động như một doanh nghiệp khi đạt đến giai đoạn mà một lượng thu nhập nhất định đủ để chi trả cho các dịch vụ và điều trị. Nói cách khác, nếu y học tái tạo sử dụng tế bào gốc trở thành phương pháp điều trị chung, ngay cả khi chỉ đối với một số bệnh, nó sẽ trở thành một ngành kinh doanh và chúng ta sẽ có thể nhận được phương pháp điều trị mà chúng ta mong muốn trong ngành kinh doanh đó.
Báo cáo dự báo thị trường đến năm 2028 và nêu rõ: “Không thể phủ nhận rằng chi phí cao là lực cản cho tăng trưởng, nhưng các công nghệ cắt giảm chi phí có thể sẽ được tiếp tục phát triển”. Thật đáng khích lệ khi thấy tên của một số công ty Nhật Bản tại thị trường này và các nhóm nghiên cứu học thuật do Đại học Kyoto dẫn đầu tiếp tục phổ biến các kết quả nghiên cứu dẫn đến các phương pháp điều trị mới. Có lẽ đến giữa thế kỷ XXI, Nhật Bản sẽ trở thành một siêu cường y sinh.
Sự phát triển của Công nghệ tế bào gốc tại Nhật Bản
Nghiên cứu tế bào gốc ở Nhật Bản đã có sự tăng trưởng và đổi mới đáng kể, đưa đất nước này trở thành quốc gia dẫn đầu toàn cầu trong lĩnh vực y học tái tạo. Cam kết của Nhật Bản đối với nghiên cứu tế bào gốc được hỗ trợ bởi môi trường pháp lý, đầu tư đáng kể vào cơ sở hạ tầng nghiên cứu và hệ sinh thái hợp tác liên quan đến giới học thuật, ngành công nghiệp và các cơ quan chính phủ.
Một trong những động lực chính của nghiên cứu tế bào gốc ở Nhật Bản là khung pháp lý cho y học tái tạo. Năm 2013, chính phủ Nhật Bản ban hành Đạo luật đảm bảo chất lượng, an toàn và hiệu quả của dược phẩm và thiết bị y tế (còn gọi là Đạo luật thúc đẩy y học tái tạo). Đạo luật này đã hợp lý hóa lộ trình quản lý để phê duyệt các sản phẩm y học tái tạo, đẩy nhanh việc chuyển các nghiên cứu cơ bản sang ứng dụng lâm sàng.
Những cải cách pháp lý ở Nhật Bản đã tạo điều kiện thuận lợi cho việc tiến hành các thử nghiệm lâm sàng đối với các liệu pháp tế bào gốc, dẫn đến những tiến bộ đáng kể trong lĩnh vực này. Chẳng hạn như vào năm 2014, một nhóm các nhà nghiên cứu do Tiến sĩ Masayo Takahashi dẫn đầu tại Trung tâm Sinh học Phát triển RIKEN đã tiến hành thử nghiệm lâm sàng đầu tiên trên thế giới sử dụng tế bào gốc đa năng cảm ứng (iPSC) để điều trị bệnh thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi tác (AMD). Thử nghiệm mang tính bước ngoặt này đã chứng minh tính khả thi và an toàn của các liệu pháp dựa trên iPSC và mở đường cho các can thiệp y học tái tạo trong tương lai.
Ngoài các quy định hỗ trợ, Nhật Bản cũng đầu tư đáng kể vào cơ sở hạ tầng nghiên cứu để thúc đẩy đổi mới trong nghiên cứu tế bào gốc. Cơ quan Nghiên cứu và Phát triển Y tế Nhật Bản (AMED) đóng vai trò trung tâm trong việc tài trợ và điều phối các sáng kiến nghiên cứu tế bào gốc trên toàn quốc. Thông qua các chương trình như Xúc tiến Chiến lược Nghiên cứu và Phát triển Đổi mới (SIP), AMED cung cấp các khoản tài trợ để hỗ trợ các dự án nghiên cứu liên ngành nhằm thúc đẩy y học tái tạo và các liệu pháp tế bào gốc.
Hơn nữa, Nhật Bản đã xây dựng một hệ sinh thái hợp tác nhằm khuyến khích sự hợp tác giữa các học viện, ngành công nghiệp và các tổ chức chính phủ. Các hiệp hội nghiên cứu, chẳng hạn như Trung tâm Nghiên cứu và Ứng dụng Tế bào iPS (CiRA) tại Đại học Kyoto, tập hợp các nhà khoa học từ các ngành khác nhau để khám phá tiềm năng điều trị của iPSC và phát triển các chiến lược y học tái tạo mới.
Sự dẫn đầu của Nhật Bản trong nghiên cứu tế bào gốc còn được thể hiện rõ hơn qua những đóng góp của nước này cho hợp tác quốc tế và trao đổi khoa học. Các nhà nghiên cứu Nhật Bản tích cực tham gia vào các sáng kiến toàn cầu như Hiệp hội Nghiên cứu Tế bào gốc Quốc tế (ISSCR) và hợp tác với các đối tác quốc tế để thúc đẩy khoa học tế bào gốc và giải quyết những thách thức chung trong lĩnh vực này.
Định hướng trong tương lai, Nhật Bản tiếp tục ưu tiên nghiên cứu tế bào gốc và y học tái tạo là lĩnh vực chiến lược của đổi mới và tăng trưởng kinh tế. Với sự đầu tư liên tục, hỗ trợ pháp lý và nỗ lực hợp tác, Nhật Bản có vị thế tốt để duy trì vai trò dẫn đầu trong việc định hình tương lai của các liệu pháp tế bào gốc và cải thiện kết quả chăm sóc sức khỏe cho bệnh nhân trên toàn thế giới.
Ý kiến